アンジェス株式会社の情報

アンジェス株式会社が、米国において末梢動脈疾患の治療薬として開発している遺伝子治療用製品「コラテジェン」が米国食品医薬品局（FDA）よりブレイクスルーセラピー（Breakthrough Therapy designation）に指定されましたのでお知らせいたします。
　末梢動脈疾患は世界中で２億人が罹患し、複雑な病態を示し、潰瘍、感染症、最終的には下肢切断など極めて重篤な合併症を引き起こす可能性があります(1)。南カリフォルニア大学医学部のDavid Armstrong教授らの報告によると、がんと比較した場合、下肢の大切断（足首より近位）後の５年死亡率57％で、肺がん80％に次ぐものです(2,3)。このような予後の悪い、血行再建術を必要としない虚血性潰瘍を有する末梢動脈疾患に対して比較的初期段階からコラテジェンで治療を開始することで、潰瘍の治療、下肢切断までの期間を延長し、将来の患者のQOLの向上に繋がることが期待されます。グローバルにコンセンサスが得られている治療ガイドラインでも早期から治療を推奨しています(4)。
　ブレイクスルーセラピー（画期的新薬）の指定制度は、FDAが重篤な疾患や生命を脅かす疾患の治療を目的とした薬剤の開発と審査を迅速化するために設計したもので、この指定を受けたことは、臨床試験の結果から既存の治療法よりも顕著な改善を示す可能性があると認められたこととなります。
出典
(1)Allison MA, et al. Health Disparities in Peripheral Artery Disease: A Scientific Statement from the American Heart Association. Circulation. 2023 Jul 18;148(3):286-296.
(2)Armstrong DG, Boulton AJM, Bus SA. Diabetic Foot Ulcers and Their Recurrence. N Engl J Med. 2017 Jun 15;376(24):2367-2375.
(3)Armstrong DG, et al. Five year mortality and direct costs of care for people with diabetic foot complications are comparable to cancer. Journal of foot and ankle research. 2020;13(1):1 -4
(4) Michael S. Conte, et al. Global vascular guidelines on the management of chronic limb-threatening ischemia. Journal of Vascular Surgery. 2019;Volume 69, Number 6S

当社は、希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー」（以下、「ACRL」という）において、拡大新生児スクリーニング検査の受託を2024年８月1日より開始する契約を公益財団法人 群馬県健康づくり財団（以下、「健康づくり財団」という）と締結いたしましたので、お知らせいたします。
この度、ACRLでは、早期診断・早期治療が極めて有効な希少遺伝性疾患の７疾患※１を対象として希望者に有償で行う拡大新生児スクリーニング検査に関して、健康づくり財団から受託する契約を締結いたしました。
健康づくり財団は、群馬県内の医療機関の新生児スクリーニング検査を担っており、今回の契約締結により、群馬県内の医療機関で出生した新生児は、すべての新生児に対し公費負担で実施されている先天性代謝異常等の検査（新生児マススクリーニング検査）に加え、これに含まれない７疾患に対する検査についても有償で受診することが可能となります。
当社では今後とも、企業理念である「治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な遺伝子医薬の開発・実用化を通じて、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献する」に従い、この検査事業によって少しでも多くの方が希少疾患の早期発見、早期治療できる社会を目指してまいります。
ACRLとは
ACRLは、2021年4月1日より一般社団法人 希少疾患の医療と研究を推進する会（以下、「CReARID」※２という）から拡大新生児スクリーニング検査である「オプショナルスクリーニング」を受託しており、2022年には年間約１万件、2023年には年間約２万件の検査を実施している衛生検査所です。
当検査所は、国内最多の検査項目数となる９疾患の拡大新生児スクリーニング検査が実施可能であることに加え、拡大新生児スクリーニング検査の９疾患のうちの一部疾患のみの検査を受託するなど、自治体等の要望に応じて検査を受託が出来る体制※３を整えています。
※１ 対象の７疾患：
ムコ多糖症I型、II型、IVA型、VI型、ファブリー病（男児のみ）、ポンペ病、副腎白質ジストロフィー（ALD：男児のみ）
※２ CReARIDでは、最新の検査技術を用いて、発症早期あるいは発症前の発見に寄与し、希少遺伝性疾患の診断に苦慮する一般の医師と専門医をつなぎ、早期診断と適切な治療選択を支援する活動を展開しています。
http://www.crearid.or.jp/
※３ ACRLにおける拡大新生児スクリーニングの受託

　当社は、10月10日の「赤ちゃんの日」（※）より、希少遺伝性疾患の診断・早期発見・早期治療の重要性並びに新生児スクリーニング検査について認知向上への取り組みを開始いたします。
【希少遺伝性疾患の早期発見・診断・治療の重要性を伝えていく意義】
　当社は、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発や導入を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としています。これまでの開発や導入の知見を活かして、希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）」を開設し、2021年4月より一般社団法人 希少疾患の医療と研究を推進する会（以下、「CReARID」という）から拡大新生児スクリーニング検査である「オプショナルスクリーニング」を受託しております。
　希少遺伝性疾患の中には、症状が出る前に早く見つけて、適切な時期に治療を開始しないと十分な治療効果を得られないことや、また、稀な疾患のため、日常的な診療で発見することが難しく、見つけた時には症状が進行しまっている場合があります。
　近年では治療法や治療薬の開発が進み、スクリーニング検査で疾患を早期に発見し診断して治療を開始することで、適切な治療を行い、発症を防ぐ（症状を抑える）ことが期待されています。
　CReARIDでは、オプショナルスクリーニングの普及と啓発を目的に、「こどもの病気を早く見つけ早く治療を始められるようにオプショナルスクリーニングについて」と題した映像を公開しています。
https://www.youtube.com/watch?v=OO1ynMI7ziQ&t=1s
　当社は、CReARIDが行っている普及啓発活動に対するサポートとして、この度、2023年10月10日の「赤ちゃんの日」より、出産を控える方やそのご家族や友人の方などの皆さまに、スクリーニング検査で、疾患を早期発見することの重要性を伝えるCReARIDの映像をご覧いただくためのQRコードを「お手紙」として配布するという形で、啓発のお手伝いをすることといたしました。
　この「お手紙」は、2023年10月11日（水）～10月13日（金）にパシフィコ横浜で開催される、厚生労働省主催のイベント「ジャパン・ヘルスケアベンチャー・サミット2023」でも配布予定です。
　また、様々な機会を通じて、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査についてご理解いただくための活動を続けてまいります。
【※赤ちゃんの日とは】
「赤ちゃんの日」は、赤ちゃんがママのおなかにいる期間「トツキトオカ」に由来し、2010年に株式会社赤ちゃん本舗が制定し、日本記念日協会に登録されました。
「赤ちゃんの日」は、赤ちゃんの健やかな成長を祈り、「生まれてきてくれてありがとう」を伝える日です。いつも周りを笑顔にしてくれ、元気をくれる赤ちゃんに感謝し、赤ちゃんのことを思う日として、毎年さまざまな取り組みが行われています。
https://www.akachan.jp/akachannohi1010/
【※CReARIDについて】
一般社団法人 希少疾患の医療と研究を推進する会の略称。希少遺伝性疾患の新しい治療法が日々開発されていますが、早期発見・早期治療が必要です。CReARID では、最新の検査技術を用いて、発症早期あるいは発症前の発見に寄与し、希少遺伝性疾患の診断に苦慮する一般の医師と専門医をつなぎ、早期診断と適切な治療選択を支援する活動を展開しています。
http://www.crearid.or.jp/
【アンジェスについて】
・商号　　　：アンジェス株式会社
・本社所在地：大阪府茨木市彩都あさぎ七丁目7番15号　彩都バイオインキュベータ
・代表者　　：山田　英（代表取締役 社長）
・事業内容　：遺伝子医薬品の研究開発
・資本金　　：34,559百万円（2023年６月末現在）
・設立日　　：1999年12月17日
・証券コード：4563（東京証券取引所グロース）
・HP　　　 ：https://www.anges.co.jp/
アンジェスは、遺伝子医薬技術を活用し、革新的な医薬品開発に取り組むバイオ製薬企業です。遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指し、遺伝子の働きを利用した新しいタイプのバイオ医薬品である遺伝子医薬の開発を行っています。
当社は、大阪大学の基礎研究を基に1999年12月に設立されて以降、研究と開発の段階を経て、足の血流が極度に悪化する慢性動脈閉塞症を対象としたHGF遺伝子治療用製品については、2019年3月、国内における条件及び期限付製造販売承認を取得し、同年９月に田辺三菱製薬より製造販売を開始しました。これは国内では初の遺伝子治療用製品となります。またプラスミドDNAを使用した製品化は世界初となります。
さらに、2023年５月31日には、再生医療等製品の条件及び期限付承認制度の導入後初めて、条件解除のための本承認申請を行いました。
当社はその他にも、椎間板性腰痛症を対象とした核酸医薬「NF-κBデコイオリゴ」の開発や、大変希少な致死性の遺伝的早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群及びプロジェロイド・ラミノパチーの治療薬ゾキンヴィの日本での独占販売契約を2022年５月に米国のバイオ医薬品企業Eiger BioPharmaceuticals Inc.と締結し、2023年5月12日、厚生労働省に国内製造販売承認申請を行いました。ゾキンヴィは厚生労働省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定されました。
さらに、当社子会社であるEmendoBio社では、究極の遺伝子治療であるゲノム編集について先進技術を保有しており、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品を患者の方々に届けできるよう研究開発を進めております。

2023年７月27日にガリアン財団が発表した2023 Prix Galien USA AwardのBest Startupに、当社子会社のEmendoBio社がノミネートされました。EmendoBio社のCEOであるDavid Baramは、
「EmendoBio社が、権威あるPrix Galien USA AwardのBest Startupにノミネートされたことを大変嬉しく思います。これは、EmendoBio社が、バイオ医薬の最前線にいることを再認識する良い機会になります。」
とコメントしています。
　Prix Galien Award（プリ・ガリアン賞）は、フランスの薬学者ローランド・メールが先進的かつ卓越した医薬品の研究開発を促すことを目的に1969年に創設しました。その名称は古代の医学者ガレノスに由来して命名され、1970年より臨床医・薬学者・薬剤師・製薬会社などを対象に始まりました。1980年代以降は、各国で学識経験者らが選考し、授与を行うようになり、フランス、ドイツ、ベルギー、オランダ、ルクセンブルク、スペイン、ポルトガル、イギリス、アメリカなどが自国や地域の名を冠した賞を制定しています。
　現在のプリ・ガリアン賞は、毎年10カ国以上の国や地域で選定が行われ、今や製薬分野のノーベル賞とまで言われており、画期的な医薬品を開発した者に授与する国名を冠して贈られる賞となっています。
　Prix Galien USA Awardは2007年に開始し、最初は独自の医療製品、後にデバイス、最終的には革新を通じて患者ケアに影響を与えた個人を表彰していましたが、現在は、過去５年間にFDAによって承認された最優秀医薬品製品、最優秀バイオテクノロジー製品、最優秀医療技術に加えて、最優秀デジタル ヘルス ソリューション、最優秀インキュベーター/アクセラレーター/エクイティ、最優秀スタートアップに賞を授与しています。
Prix Galien USA
https://www.galienfoundation.org/prix-galien-usa
【EmendoBioについて】
・商号　　　：EmendoBio Inc.
・本社所在地：400 W 61st St, New York, NY, 10069
・代表者　　：David Baram（CEO）
・HP　　　 ：https://www.emendobio.com/
当社は、2020年12月に究極の遺伝子治療法ともいわれるゲノム編集における先進技術及びそれを活用した開発パイプラインを持つEmendo社を子会社化しました。
Emendo社では、ゲノム編集の安全な医療応用を目指し、新規CRISPRヌクレアーゼを探索・最適化するプラットフォーム技術（OMNI Platform）を確立しており、ゲノム編集でしばしば問題視される「オフターゲット効果」を回避できるなど、新たな特徴をもった新規ヌクレアーゼ（OMNI ヌクレアーゼ）を数多く作出し、特許を出願しております。
Emendo社ではOMNI Platformの更なる性能向上、効率化を目指した開発を継続しております。
同時にEmendo社では、様々な遺伝子疾患について、その疾患と遺伝子変異の分子機構の理解に基づき、疾患に応じてゲノム編集戦略を構築し、数多くのOMNIヌクレアーゼの中から適切なヌクレアーゼを選択し、それをさらに標的配列に対して最適化して、これまでゲノム編集では対象とできなかった疾患を含め、様々な疾患に対する安全で有効な治療の開発を進めております。
なかでも、ELANE（好中球エラスターゼ遺伝子）の異常によるELANE関連重症先天性好中球減少症では、対立遺伝子配列の一方のみの変異により発症するため、その治療は、ほとんど同じ配列をもつ対立遺伝子のうち、変異のある遺伝子のみを破壊するという非常に精度の高いゲノム編集が必要となります。
Emendo社では、ELANE関連重症先天性好中球減少症を対象とするゲノム編集治療について、2023年度中に米国での臨床試験開始に向け、FDAと協議を実施しております。
【アンジェスについて】
・商号　　　：アンジェス株式会社
・本社所在地：大阪府茨木市彩都あさぎ七丁目7番15号　彩都バイオインキュベータ
・代表者　　：山田　英（代表取締役 社長）
・事業内容　：遺伝子医薬品の研究開発
・資本金　　：34,559百万円（2023年５月10日現在）
・設立日　　：1999年12月17日
・証券コード：4563（東京証券取引所グロース）
・HP　　　 ：https://www.anges.co.jp/
アンジェスは、遺伝子医薬技術を活用し、革新的な医薬品開発に取り組むバイオ製薬企業です。遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指し、遺伝子の働きを利用した新しいタイプのバイオ医薬品である遺伝子医薬の開発を行っています。
当社は、大阪大学の基礎研究を基に1999年12月に設立されて以降、研究と開発の段階を経て、足の血流が極度に悪化する慢性動脈閉塞症を対象としたHGF遺伝子治療用製品については、2019年3月、国内における条件及び期限付製造販売承認を取得し、同年９月に田辺三菱製薬より製造販売を開始しました。これは国内では初の遺伝子治療用製品となります。またプラスミドDNAを使用した製品化は世界初となります。
さらに、2023年５月31日には、再生医療等製品の条件及び期限付承認制度の導入後初めて、条件解除のための本承認申請を行いました。
当社はその他にも、椎間板性腰痛症を対象とした核酸医薬「NF-κBデコイオリゴ」の開発や、大変希少な致死性の遺伝的早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群及びプロジェロイド・ラミノパチーの治療薬ゾキンヴィの日本での独占販売契約を2022年５月に米国のバイオ医薬品企業Eiger BioPharmaceuticals Inc.と締結し、2023年5月12日、厚生労働省に国内製造販売承認申請を行いました。ゾキンヴィは厚生労働省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定されました。
さらに、当社子会社であるEmendoBio社では、究極の遺伝子治療であるゲノム編集について先進技術を保有しており、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品を患者の方々に届けできるよう研究開発を進めております。