Ｈｅａｒｔｓｅｅｄ株式会社の情報

HS-001で培ったプラットフォーム技術を活用し、免疫抑制剤が不要な自家iPS細胞を用いた心筋再生医療の開発を加速Heartseed株式会社（本社：東京都港区　代表取締役社長：福田恵一、以下Heartseed）は自社が開発を進めているiPS細胞由来再生医療に関して、免疫抑制剤が不要となる「自家iPS細胞由来再生心室筋細胞移植による難治性重症心不全治療法の開発」が、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の　「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業　（再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）」に採択されたことをお知らせいたします。
自家iPS細胞を用いた心筋再生医療について
Heartseedでは、他家iPS細胞から作製した純化精製心筋細胞を微小組織（心筋球）にしたHS-001（開胸投与）およびHS-005（カテーテル投与）を開発しており、国内で虚血性心疾患に伴う重症心不全に対し、冠動脈バイパス手術と同時にHS-001の移植を実施する第1/2相治験（LAPiS試験）を実施し、患者さんの組み入れを進めております。本治療は、他家iPS細胞由来の治療であるため、移植心筋の長期間の生着を目的として、免疫抑制剤を服用することが必要です。
一方で、iPS細胞はES細胞と異なり患者さんご自身の細胞から作製することができ、自家iPS細胞を用いることで、免疫から攻撃されることを回避でき、免疫抑制剤が不要な個別化再生医療が可能になることが期待されています。心筋再生医療でも、感染症などの点で免疫抑制剤の服用をできるだけ回避したい患者さんが存在することから、当社では自家iPS細胞由来心筋球（HS-045）の開発も進めております。



自家iPS細胞を用いた心筋再生医療は以下を含むいくつかの課題がありました。
(1) iPS細胞の作製に多額のコストがかかること
(2) 異なるドナー由来のiPS細胞から安定して高純度の心筋細胞を作製することが難しいこと
(3) 心筋細胞の生着率が低いこと
1つ目の課題については、現在、複数の企業らが、患者さんお一人おひとりからiPS細胞を作製し、供給する事業を進めており、技術革新でiPS細胞の作製コストが削減されつつあります。
2つ目の課題についても当社において検討を進めており、複数のドナー由来のiPS細胞株から、当社の一定の分化・純化方法で高純度の心筋細胞が得られることを確認しております。
3つ目の課題については、心筋細胞を心筋球と呼ぶ微小組織にすることで生着率が大幅に高まることを当社のHS-001の開発において確認しており、この技術を応用できると考えています。
今後、本事業では、引き続き複数のドナー由来のiPS細胞から心筋細胞を作製し、HS-001の開発経験から得られた心筋再生医療に必要な細胞の特性解析を実施し、品質のバラツキがどの程度あるかを検討いたします。同時並行で、GMP下での自家iPS細胞由来心筋細胞の製造方法を確立し、治験開始に向けた非臨床試験を実施してまいります。
本採択事業の概要
研究開発課題名： 自家iPS細胞由来再生心室筋細胞移植による難治性重症心不全治療法の開発
研究開発期間： 2023年9月～2026年3月予定
Heartseed 代表取締役社長　福田恵一のコメント
「この度、自家iPS細胞を用いた心筋再生医療の事業化に向けてAMEDの支援を受けることができ、大変喜ばしく思っております。iPS細胞は患者様ご自身の細胞を使うことができる点で優れており、自家iPS細胞治療の実現は私の長年の想いです。様々なドナーから安定して高品質の心筋細胞を作製する技術を完成させ、本治療を世界中の患者様にお届けできるよう、引き続き尽力して参ります。」
Heartseed 株式会社について
Heartseedは心筋再生医療の実現化を目指して、2015年に設立されたバイオベンチャーです。iPS細胞から高純度の心室型心筋細胞を作製する技術、移植技術やiPS細胞の作製方法など、心筋再生医療の普及に必要な多数の独自技術を有しています。2021年6月にデンマークに本社を有する大手製薬企業Novo Nordisk社とHS-001の開発・製造・販売に関するライセンス契約締結を発表しております。これまでに 「Japan Venture Awards 2021」 において「科学技術政策担当大臣賞」を、「大学発ベンチャー表彰2021」において「文部科学大臣賞」を、Asia-Pacific Cell & Gene Therapy Excellence Awards (ACGTEA) 2022においてMost Promising Pipelines Awardを、特許庁主催「第4回IP BASE AWARD」のスタートアップ部門においてグランプリを受賞しています。
より詳細な情報はウェブサイト ( https://heartseed.jp/ ) 、Linkedin ( https://www.linkedin.com/company/heartseed-inc/ ) 、YouTube ( https://www.youtube.com/channel/UCZ88HHvk5Ogk8_rKALxKf9g ) をご覧ください。
PDF版のプレスリリースは以下URLからダウンロードいただけます。
https://prtimes.jp/a/?f=d46965-11-b7affa6b5782ef6a02e3d3df23bdbf0a.pdf

「iPS細胞を用いた心筋再生医療」の事業化へ累計調達額102億円を達成　Heartseed株式会社（本社：東京都新宿区　代表取締役社長：福田恵一、以下Heartseed）はこの度、当社のリードパイプラインであるHS-001の重症心不全を対象とした第I/II相治験（LAPiS試験）の推進と上市に向けた体制整備を視野に、既存株主及び新規投資家を引受先とした第三者割当増資により、総額20億円のシリーズD資金調達を実施いたしました。これにより、これまでの資金調達を含めた当社の累計調達額は約102億円となります。
【資金調達の背景と目的】: LAPiS試験の推進と上市に向けた体制整備



　Heartseedは、根本治療の選択肢が心臓移植以外にない心不全に、iPS細胞から作製した心筋細胞を補充する、というアプローチから挑み、全く新しい治療法を切り拓くバイオベンチャーです。
　創業者で、慶應義塾大学医学部循環器内科において教授を務めた福田恵一が、心筋再生医療の研究を開始したのが1990年代半ばで、実用化に必要な基盤技術が完成した2015年に、事業化を加速するべくHeartseedを設立しました。
　設立以降、多くの方々のご支援をいただき、2021年には当社のリードパイプラインである他家iPS細胞から作製した心筋球 (HS-001)のNovo Nordisk A/S（以下Novo Nordisk社）との全世界での技術提携・ライセンス契約を締結しております。以降、両者での強固な連携のもとに国内治験と海外での治験開始準備を進め、HS-001の国内第1/2相治験（LAPiS試験）で初めての患者さんへの投与を2022年12月に実施し、現在3例目まで投与を進めております。
　いかに革新的な技術であっても、限られた人だけが受けられる「特別な治療法」では意味がないと考えております。再生医療が「当たり前の治療法」となることを目指し、このたび調達した資金をLAPiS試験の推進と上市に向けた体制整備等に充て、HS-001の再生医療等製品としての国内薬事承認と早期の海外治験の開始を目指します。
資金調達の概要
調達金額：約20億円調達方法：第三者割当増資シリーズ：シリーズD引受先（順不同）：
新規投資家：
ジャパン・コインベスト4号投資事業有限責任組合（無限責任組合：三井住友トラスト・インベストメント）、Arcus South East Asia、坂野敦氏（資産運用会社Aspex Managementのパートナー）、コーエーテクモキャピタル、Nikon-SBI Innovation Fund、等
既存投資家：
SMBCベンチャーキャピタル、プライベート・エクイティ・コインベスト2号投資事業有限責任組合（無限責任組合：三井住友トラスト・インベストメント）、東京大学協創プラットフォーム開発、メディカルインキュベータジャパン、慶應イノベーション・イニシアティブ(KII)、等
資金使途：HS-001の治験推進と上市に向けた体制整備、Novo Nordisk社によるHS-001の海外治験開始に向けたカテーテル投与方法の開発、次世代パイプラインの基礎研究、等
【代表取締役社長　福田恵一のコメント】
　シリーズCに引き続き、多額のご支援をいただいた投資家の皆様に厚く感謝申し上げます。当社のHS-001の第I/II相LAPiS試験１例目を2022年12月に実施いたしました。独立安全性評価委員会から治験の継続が承認されており、現在3例目まで投与を実施しております。　重症心不全の患者さんへこの治療を広くお届けできるように、今回調達した資金は、LAPiS試験を着実に進捗させることに加えて、患者さんにとってより負荷の少ないカテーテル等を用いた投与方法の開発や、上市に向けた体制整備等に充当して参ります。今後も当社は「再生医療で心臓病治療の扉を開く」をミッションに、日本発の技術をいち早く世界に展開できるよう、海外治験の開始に向けた準備も加速して参ります。
【HS-001とLAPiS試験について】
　HS-001は、他家iPS細胞から心室筋を高純度で作製し、生着率を高めるために心筋球と呼ぶ微小組織にしたものです。単一細胞と比較して、心筋球にすることで細胞移植の生着率や生存率が向上することが非臨床試験で確認されています。心筋球は心臓の心筋層内へ投与することを目的として開発した専用の投与針(SEEDPLANTER(R))とガイドアダプターを用いて移植します。
　移植した心筋球は、患者の心筋と結合して再筋肉化することで心収縮力を改善し、また種々の血管新生因子を分泌して移植部位周辺に新たな血管を形成する　(neovascularization) という作用機序が期待されています。
　LAPiS試験は、虚血性心疾患に伴う重症心不全患者を対象とする52週間の第I/II相多施設共同、非盲検、用量漸増試験です。冠動脈バイパス手術と合わせて、開胸下で専用の移植デバイスを用いてHS-001を心臓の心筋組織内に移植します。予定症例数は10例で、前半の5例には5,000万個、後半の5例には1億5千万個の心筋細胞を移植します。
　本試験の主要評価項目は移植後26週目の安全性であり、副次的有効性評価項目として、左室駆出率および心筋壁運動評価などを段階的に評価してまいります。
【会社概要】
社名：Heartseed株式会社 (Heartseed Inc.)
設立：2015年11月30日
本社所在地：東京都新宿区大京町12-9　アートコンプレックス・センター302
事業内容：iPS細胞を用いた心筋再生医療
株主：創業メンバー／役職員／Angel Bridge／Astellas Venture Management／澁谷工業／SBIインベストメント／JMDC／キッズウェル・バイオ／ニッセイ・キャピタル／SMBCベンチャーキャピタル／伊藤忠ケミカルフロンティア／メディパルホールディングス／東京大学協創プラットフォーム開発／メディカルインキュベータジャパン／慶應イノベーション・イニシアティブ(KII) ／三井住友トラスト・インベストメント
代表取締役社長：福田　恵一
　Heartseedは心筋再生医療の実現化を目指して、2015年に設立されたバイオベンチャーです。iPS細胞から高純度の心室型心筋細胞を作製する技術、移植技術やiPS細胞の作製方法など、心筋再生医療の普及に必要な多数の独自技術を有しています。2021年6月にデンマークに本社を有する大手製薬企業Novo Nordisk社とHS-001の開発・製造・販売に関するライセンス契約締結を発表しております。これまでに 「Japan Venture Awards 2021」 において「科学技術政策担当大臣賞」を、「大学発ベンチャー表彰2021」において「文部科学大臣賞」を、Asia-Pacific Cell & Gene Therapy Excellence Awards (ACGTEA) 2022において、Most Promising Pipelines Awardを受賞しています。
　より詳細な情報はウェブサイト ( https://heartseed.jp/ ) 、Linkedin ( https://www.linkedin.com/company/heartseed-inc/ ) 、YouTube ( https://www.youtube.com/channel/UCZ88HHvk5Ogk8_rKALxKf9g ) をご覧ください。